原发性纤毛运动障碍基因治疗的现状和展望

罕见病研究页数： 7 2025-07-30

摘要：原发性纤毛运动障碍(primary ciliary dyskinesia, PCD)是一种以运动纤毛结构或功能异常为特征的异质性遗传性疾病，临床常表现为反复呼吸道感染、内脏反位、脑积水和不孕不育等。目前，临床上尚无直接恢复纤毛运动功能以治疗PCD的疗法。近年来，针对该疾病，研究人员在体外实验及小鼠模型中已采用基因替代、基因编辑及RNA治疗等方法进行基因治疗的探索，为PCD的临床... ... （共7页）

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