CRISPR/Cas基因编辑技术治疗人类遗传性疾病的临床研究进展

摘要： 随着人类基因组计划完成，人类遗传信息的解码推动着疾病诊疗迈入基因组学时代。许多医学领域中的“罕见病”和“不治之症”也被逐渐揭开了神秘的面纱，越来越多的疾病被确证为遗传性疾病。2012年，CRISPR/Cas (clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated enzyme)基因... （共14页）