CRISPR/Cas9基因组编辑技术及其在动物基因组定点修饰中的应用

摘要： CRISPR/Cas系统是细菌和古生菌中抵抗外源病毒或质粒入侵的获得性免疫系统,利用CRISPR RNAs(cr RNAs)引导Cas核酸酶沉默入侵的核酸。通过分子生物学改造使Ⅱ型CRISPR/Cas系统成为一种高效的基因组定点修饰技术,并且比锌指核酸酶(Zinc-finger nucleases,ZFNs)和TALE核酸酶(Transcription activator like effector nucleases,TALENs)结构更简单,更容易设计和应用。文章主要介绍了CRISPR/Cas9系统成为高效基因组定点修饰技术的发展历程、Ⅱ型CRISPR/Cas的工作原理和改造过程以及在动物基因组定点修饰的应用,剖析了该技术存在的问题和现有改进方案,并与成功案例相结合展望了CRISPR/Cas9系统的应用前景,以期为动物性状改良和人类疾病动物模型的创立提供新思路。 （共10页）