碱基编辑系统在遗传性疾病治疗中的应用

药学学报页数： 11 2020-07-01

摘要： CRISPR/Cas系统是现阶段应用最广泛的基因组编辑工具,但由于其激活同源重组进行DNA修复的效率低且存在脱靶效应,严重限制了该工具在基因治疗方面的应用。碱基编辑是一种基于CRISPR/Cas系统的基因编辑新策略,其工作原理是利用其结合的碱基脱氨酶精确编辑目标DNA或RNA上一小段窗口内的核苷酸。碱基编辑系统包括胞嘧啶碱基编辑系统(CBEs)和腺嘌呤碱基编辑系统(ABEs),... ... （共11页）

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