氨己烯酸在婴儿痉挛症患儿中的有效性、安全性和个体化用药研究进展

摘要： 氨己烯酸是2022年1月在中国上市的、针对婴儿痉挛症的一线治疗药物，它通过与γ-氨基丁酸转氨酶不可逆地结合，减少γ-氨基丁酸的降解而发挥抗癫痫发作作用。氨己烯酸具有特殊不良反应，特别是不可逆的视野缺损，为临床应用带来了挑战。笔者对国内外研究进行梳理，特别是对氨己烯酸的作用机制、给药方案、有效性、安全性、药动学以及影响暴露水平的因素等进行总结和讨论，以期为婴儿痉挛症患儿合理应用氨... ... （共8页）