我国罕见病药物合作情况简析

摘要： 我国企业在罕见病药物研发领域尚处于起步阶段，合作成为很多企业进入罕见病领域的选择。本文对2011年至2022年4月30日我国企业涉及第一批罕见病目录适应证药物的合作情况进行分析，发现随着国家对罕见病重视程度的提升，2019年之后合作数量有显著提升，合作方式以许可引进为主，人群较多的罕见病合作数量较为集中，涌现出了一批以罕见病为战略领域的生物科技企业。建议推动罕见病立法，可以出台...