治疗遗传病的RNA药物研究进展

摘要： RNA药物能够通过识别互补序列靶向对应基因以抑制特定蛋白或RNA的表达，或通过翻译合成目的基因编码的蛋白来发挥遗传性疾病治疗作用。RNA药物主要分为寡核苷酸药物（包括反义寡核苷酸、小干扰RNA和RNA适配体）和信使RNA药物等。其中，反义寡核苷酸和小干扰RNA已用于临床治疗遗传病，而RNA适配体和信使RNA药物目前还处于临床试验阶段。当前主要通过对RNA药物进行化学修饰（如对信...