信使RNA药物修饰及其递送系统研究进展

摘要： 信使RNA(mRNA)药物在多种疾病的预防和治疗中展现了巨大的应用价值。最大程度提高mRNA的稳定性和翻译效率，保证mRNA免受核酸酶的降解并靶向特定组织和细胞是临床转化的要求。通过修饰核苷酸降低mRNA免疫原性，密码子优化增加mRNA翻译效率，5u0027帽结构和3u0027多聚腺苷酸尾结构增加mRNA稳定性，以及添加5u0027和3u0027非翻译区功能调控mRNA稳定性和翻译效率。通过纳米粒递送系统保护...