N-乙酰半乳糖胺及其衍生物作为小干扰核糖核酸和反义寡核苷酸递送载体的研究进展

摘要： 近年来，使用N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)缀合物靶向去唾液酸糖蛋白受体来递送寡核苷酸至肝细胞已成为治疗性寡核苷酸领域的突破方法。与传统的寡核苷酸递送方法相比，GalNAc偶联技术是一种更简单的肝脏递送方法，表现出肝靶向特异性、高效性、安全性以及可规模化制备等优势，具有深入开发的研究价值和临床应用的广阔前景。利用GalNAc偶联技术开发的givosiran已被美国FDA批准用于... ... （共9页）