N-乙酰半乳糖胺偶联小干扰RNA类药物的非临床毒性研究进展

摘要： 小干扰核糖核酸（siRNA）作为核苷酸类药物，通过RNA干扰（RNAi）特异性诱导基因沉默而发挥作用，在代谢性疾病、抗感染及肿瘤等领域被广泛应用。目前已获批上市4款基于N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联技术siRNA药物，汇总分析已上市GalNAc偶联药物的非临床毒性特征及临床不良反应，初步明确非临床研究中毒性常见类型，包括脱靶与非脱靶毒性等。结合GalNAc-siRNA类药... ... （共8页）