全球首个用于输血依赖的β-地中海贫血的基因疗法Zynteglo

摘要： Zynteglo(betibeglogene autotemcel)是2022年8月17日被美国FDA批准的全球首个用于需要定期输血的成人和儿童β-地中海贫血患者的基因疗法。Zynteglo是一种一次性的基因治疗产品，以单剂量给药。Zynteglo每个剂量都是使用患者自身来源的CD~+₃₄骨髓造血干细胞创建的定制治疗，这些造血干细胞经过体外的基因改造后进行自体移植，在体内...